Quarant’anni di ricerca traslazionale e cure d’avanguardia per l’ospedale pediatrico della Santa Sede. A San Paolo presentato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica finanziato dal PNRR: più capacità produttiva, tempi ridotti e terapie personalizzate per un numero crescente di bambini.
L’evento: 40 anni di IRCCS e un nuovo passo per la cura
Dal primo trapianto di cuore pediatrico alla prima terapia genica per i tumori solidi, il Bambino Gesù celebra i 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) confermando la sua vocazione: essere “l’Ospedale dei casi difficili”. Nella sede di San Paolo, durante l’evento “la Ricerca X la Cura”, autorità e istituzioni hanno ripercorso i traguardi raggiunti e guardato ai prossimi obiettivi.
Presenze istituzionali: Cardinale Pietro Parolin, Ministro della Salute Orazio Schillaci, Presidente della Regione Lazio Francesco Rocca, Sindaco di Roma Roberto Gualtieri.
Nel suo intervento, il Presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti, ha sottolineato il cuore della missione dell’Ospedale:
«Oggi celebriamo un traguardo che parla di scienza, ma anche di umanità: quarant’anni di ricerca traslazionale — quella che rende possibile che un’intuizione di laboratorio diventi una cura per un bambino, che un esperimento su una cellula si trasformi in speranza per una famiglia. La nostra storia è fatta di progresso che non resta nei laboratori, ma attraversa i reparti, attraversa le vite».
Durante l’incontro è stato presentato il nuovo Laboratorio di Terapia genica, finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito del Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. L’obiettivo: ridurre tempi e costi nella produzione di terapie personalizzate, estendendo l’accesso a un numero sempre maggiore di pazienti pediatrici.
Il messaggio delle istituzioni
Cardinale Pietro Parolin ha richiamato il valore umano e scientifico dell’Ospedale:
«Dietro a ogni traguardo, ci sono persone, storie, volti - ha detto nel suo intervento il Segretario di Stato della Santa Sede, Cardinale Pietro Parolin - Ci sono bambini e famiglie che hanno ricevuto nuove speranze, ci sono ricercatori e medici che hanno trovato nuove soluzioni, ci sono team interdisciplinari che hanno trasformato i risultati scientifici in percorsi di cura concreti. È importante che il Bambino Gesù sia un ospedale che dice sempre “sì” alla ricerca, che non si fermi davanti alle difficoltà o alle domande che malattie rare o condizioni cliniche severe pongono, ma le affronti con coraggio e tenacia, cercando sempre una risposta. Nel Vangelo ci sono guarigioni che avvengono, non per la preghiera o la fede della persona malata, ma per la fede degli altri».
Il Ministro della Salute, Oreste Schillaci, ha evidenziato il ruolo trainante dell’Istituto:
«Questi 40 anni sono stati uno straordinario periodo di fervore scientifico che ha salvato vite, dato speranza e offerto una qualità di vita migliore a migliaia di bambini – ha sottolineato nel suo intervento il Ministro della Salute, Oreste Schillaci - Vi siete contraddistinti, nel panorama nazionale e internazionale, grazie alla capacità di applicare l’innovazione su base quotidiana a una solida cultura della ricerca, alla disponibilità delle migliori competenze professionali. Tutto ciò sempre mantenendo alta l’attenzione verso l’etica e la relazione di cura. Dopo 40 anni di enormi progressi e successi, guardiamo fiduciosi ai traguardi del futuro».
Il Presidente della Regione Lazio, Francesco Rocca, ha rimarcato la dimensione universale della cura:
«Più di ogni titolo o acronimo, IRCCS significa che la ricerca si mette al servizio della clinica, è la scienza che si china sul letto di un bambino e diventa terapia, diventa possibilità e diventa vita – ha detto nel suo intervento il Presidente della regione Lazio, Francesco Rocca – Ma il Bambino Gesù è anche un ospedale che cura senza confini. In questi mesi molti bambini sono arrivati da zone di guerra, da territori dove la medicina non può più essere garantita, dove l'infanzia è sotto attacco e penso ai bambini di Gaza che qui, come in molti altri ospedali del nostro servizio sanitario, trovano una possibilità, una mano tesa e finalmente una dignità riconosciuta e non sono soli. Sono bambini provenienti da tante altre aree fragili del mondo, dall'Africa subsahariana, dall'Afghanistan, dall'Ucraina e hanno trovato al Bambino Gesù non solo cure, ma accoglienza, rispetto e protezione».
Per Roma, il Sindaco Roberto Gualtieri ha richiamato il valore civico e scientifico dell’Ospedale:
«Roma celebra un anniversario che parla di scienza e di futuro. Il Bambino Gesù è un patrimonio della città e del Paese, un luogo dove la conoscenza diventa cura e dove ogni bambino trova attenzione e competenza – ha dichiarato il Sindaco di Roma, Roberto Gualtieri - In quarant’anni da IRCCS ha unito eccellenza e solidarietà, con radici profonde a Roma e una vocazione aperta al mondo. Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica, finanziato con risorse del PNRR, rafforza la capacità di ricerca e segna una nuova tappa per la medicina pediatrica. È un orgoglio per Roma sapere che qui si costruisce ogni giorno il futuro della cura dei più piccoli, e la città sarà sempre al fianco del Bambino Gesù nel suo percorso di crescita».
Quarant’anni di IRCCS: dalla ricerca alla cura
L’integrazione tra clinica e ricerca è la cifra che definisce il percorso del Bambino Gesù. Alcune pietre miliari:
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1986 – Primo trapianto di cuore in Italia su un bambino.
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1994 – Nasce il Comitato Etico.
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1997 – Istituiti i reparti di Immunoinfettivologia e Trapianto di Midollo, base delle future terapie cellulari.
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2000 – Avvio del Laboratorio di Robotica e Analisi del Movimento.
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2010 – Nasce il Clinical Trial Center; primo cuore artificiale pediatrico permanente al mondo.
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2014 – Primo trapianto di cellule staminali geneticamente modificate da genitore a figlio.
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2018 – Prima terapia CAR-T in Italia.
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2024 – Prime terapie CAR-T al mondo per malattie autoimmuni pediatriche.
Reti e numeri: 5 reti tematiche IRCCS, 20 ERN europee per le malattie rare, 2.500 collaborazioni (80% internazionali). Nel 2024: 1.293 pubblicazioni (impact factor 4.651), 2.000 persone impegnate nella ricerca, 458 progetti attivi e 550 studi clinici. Oltre 1.200 trapianti di organi solidi e 2.500 trapianti di midollo in totale; oltre 100 nuovi geni-malattia descritti nell’ultimo decennio.
Il Direttore scientifico Andrea Onetti Muda ha ripercorso la traiettoria culturale e scientifica:
«Quarant’anni fa, il mondo della pediatria era molto diverso da quello che conosciamo oggi - ha raccontato nel suo intervento il Direttore scientifico del Bambino Gesù, Andrea Onetti Muda - Le possibilità terapeutiche erano limitate, la ricerca poco integrata con la clinica, le tecnologie ancora poco più che rudimentali. Eppure, già allora era presente un piccolo seme che germogliava: c’era una visione. Quella di unire la cura dei più fragili alla forza della ricerca scientifica. Quella visione è diventata una realtà, e lo è diventata più rapidamente e su scala più ampia di quanto allora si potesse mai immaginare. Decine di migliaia di bambini hanno ricevuto nel nostro ospedale cure che prima non esistevano. E tante famiglie hanno potuto guardare al futuro con speranza».
Presente e futuro: medicina personalizzata, accessibile e condivisa
La tavola rotonda ha messo al centro una medicina personalizzata ma per tutti: terapie su misura costruite sulla genetica funzionale e trasferite rapidamente alla pratica clinica, con la volontà di condividerne i benefici in rete con altri centri pediatrici e per pazienti adulti.
Tra gli asset già operativi:
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Laboratorio Zebrafish per validare nuovi geni-malattia e i meccanismi patogenetici del singolo paziente.
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In reumatologia, la scoperta della “firma infiammatoria” nella sindrome da attivazione macrofagica ha reso curabile una patologia prima spesso letale.
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Medicina rigenerativa e stampa 3D per ricostruire tessuti e organi su misura.
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Uso innovativo della perfusione extracorporea: mantenere in vita organi malati espiantati per studiarli, testarvi nuovi approcci terapeutici e rigenerarli in vista del trapianto.
È il modello Bambino Gesù: unire innovazione, precisione e centralità del paziente, traducendo l’eccellenza scientifica in cure concrete.
Il nuovo Laboratorio di Terapia genica: più capacità, tempi ridotti, terapie accessibili
Al termine dell’incontro, il taglio del nastro del nuovo Laboratorio di Terapia genica (circa 700 m²), finanziato dal PNRR-NextGenerationEU attraverso il MUR e sviluppato con il Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA.
La struttura ospita tecnologie avanzate per ricerca e sviluppo di farmaci cellulari geneticamente modificati, da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica del Bambino Gesù (laboratori inaugurati nel 2014 a San Paolo Fuori le Mura, tra i più grandi in Europa in pediatria).
Benefici attesi:
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Internalizzare l’intera filiera delle terapie avanzate;
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Aumentare la capacità produttiva e ridurre i tempi;
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Abbassare i costi e ampliare l’accesso alle cure;
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Accelerare l’innovazione contro malattie oncologiche, genetiche e immuno-mediate in età pediatrica.
Il professor Franco Locatelli, Responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari, ha sottolineato la portata sistemica del progetto:
«Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica è il frutto di un lavoro corale che unisce il Bambino Gesù agli altri partners del Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA – ha dichiarato il professor Franco Locatelli, Responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del Bambino Gesù – Insieme stiamo costruendo un ecosistema scientifico e produttivo capace di accelerare lo sviluppo di terapie avanzate e di renderle concretamente disponibili per i bambini e le famiglie che ne hanno più bisogno. È un investimento sul futuro della medicina pediatrica e sulla speranza di molte famiglie, che potranno contare su terapie nate e sviluppate interamente nel nostro Paese».