eGenesis, una delle aziende biotecnologiche che sviluppano maiali geneticamente modificati i cui organi vengono trapiantati negli esseri umani, ha reso noto che la Food and Drug Administration, l'agenzia americana dei farmaci e sul cibo, ha dato il via libera a sperimentazioni che riguardino l'impianto dei reni dei suoi maiali.
Usa: la Fda dà via libera alla sperimentazione per impiantare sull'uomo reni di maiale
Una notizia che è stata accolta con favore da Paul Conway, presidente della politica e degli affari globali per l'American Association of Kidney Patients, il più grande gruppo di difesa dei pazienti affetti da malattie renali del Paese.
I maiali di eGenesis sono geneticamente modificati in modo che i loro organi siano più compatibili con i riceventi umani. La chiave di questo sforzo è l'utilizzo di uno strumento chiamato CRISPR per eliminare il gene responsabile di un carboidrato noto come alfa gal. Senza di esso, un corpo umano rigetterebbe un organo di maiale quasi immediatamente.
Ci sono state delle procedute, chiamate xenotrapianti, eseguite negli Stati Uniti, tra cui trapianti di rene di maiale presso la NYU Langone e trapianti di cuore di maiale presso la School of Medicine dell'Università del Maryland. In tutti questi casi, i pazienti avevano esaurito le altre opzioni e gli organi sono stati trapiantati non attraverso uno studio clinico standard, ma in base a regole speciali che consentono l'uso compassionevole di terapie sperimentali per le persone in situazioni particolarmente terribili.
Lunedì scorso, i medici del Massachusetts General Hospital hanno annunciato il loro terzo trapianto sperimentale di rene di maiale. Il destinatario, Bill Stewart, ha subito l'intervento il 14 giugno e da allora è tornato a casa ed è persino tornato al lavoro.
"Ci sono così pochi di noi che l'hanno fatto, e stanno scrivendo il protocollo man mano che procediamo, per così dire", ha detto il 54enne residente a Dover, nel New Hampshire. "Ma mi sento bene".
Stewart aveva una storia familiare di ipertensione, e anche se era abbastanza attivo, ne ha sofferto per la maggior parte della sua vita adulta. L'ipertensione può restringere i vasi intorno al rene e ridurre la sua capacità di funzionare. Dopo alcuni esami con un nefrologo, ha detto che i medici hanno scoperto che i suoi reni non stavano funzionando come avrebbero potuto, e alla fine sono scesi solo al 10% - 15% della loro funzione normale. Fu a quel punto che fu messo in dialisi.
Oltre 100.000 persone negli Stati Uniti stanno aspettando un trapianto d’organo, e l'86% di coloro che sono nella lista hanno bisogno di un rene. Il tempo medio di attesa per un rene è di tre a cinque anni nella maggior parte dei centri, ma Stewart ha avuto meno fortuna: ha sangue di tipo O, e studi hanno dimostrato che le persone con quel tipo possono aspettare fino a 10 anni per ricevere un rene da donatore.
Stewart, preparatore atletico e fisioterapista, si è sottoposto a dialisi tre giorni alla settimana per più di due anni. Il tasso di mortalità a cinque anni per le persone in dialisi è superiore al 50%. Ora sta gradualmente tornando ai suoi due lavori: uno con un'organizzazione no-profit che lavora con persone con disabilità fisiche e un altro che aiuta a gestire il programma di medicina dello sport del Massachusetts General Hospital.
Il primo paziente a ricevere un rene di maiale al Mass General è stato il 62enne Rick Slayman nel marzo 2024. Slayman è diventato il primo ricevente vivente al mondo di un rene di maiale geneticamente modificato, ma è morto due mesi dopo a causa di problemi cardiaci non correlati all'organo trapiantato.
Tim Andrews, allora 67enne, ha ricevuto un rene di maiale alla Messa Generale a gennaio, e continua a sostenerlo. Attualmente è il ricevente di rene di maiale più longevo al mondo.
Il dottor Robert Montgomery e il suo team della NYU Langone hanno anche eseguito trapianti di rene di maiale.
Gli esperti sono ottimisti poiché le prove danno il via a una nuova fase di queste procedure sperimentali. Negli Stati Uniti, 37 milioni di adulti hanno una malattia renale cronica e circa 800.000 di loro hanno un'insufficienza renale allo stadio terminale.
Un sondaggio tra i membri dell'American Association of Kidney Patients ha rilevato che, se fosse disponibile un rene di maiale approvato dalla FDA, oltre il 70% degli intervistati direbbe di essere d'accordo con il trapianto.
Le prove daranno ai ricercatori la possibilità di comprendere meglio il lavoro in una popolazione più ampia.
United Therapeutics prevede di trapiantare i primi pazienti nella sua sperimentazione quest'anno, studiando fino a 50 pazienti. eGenesis spera di trattare il primo paziente prima della fine di quest'anno e di trapiantare 33 pazienti nel corso dei prossimi due anni e mezzo.