Stop da parte della FDA dopo il decesso di un paziente
La Food and Drug Administration (FDA) ha bloccato la sperimentazione della terapia genica sviluppata da Rocket Pharmaceuticals a seguito del decesso di un paziente trattato all’inizio di maggio. L’uomo ha sviluppato gravi complicazioni riconducibili alla sindrome da perdita capillare, che provoca la fuoriuscita di liquidi dai vasi sanguigni, causando gonfiore e abbassamento della pressione arteriosa.
A seguito della notizia, il titolo azionario della società è crollato del 63,3%, sottolineando l’impatto della sospensione sul mercato biotecnologico.
La sperimentazione RP-A501 per la malattia di Danon
La terapia genica sperimentale RP-A501 era destinata al trattamento della malattia di Danon, una malattia genetica rara che colpisce in particolare il muscolo cardiaco e comporta debolezza muscolare progressiva.
La terapia mirava a correggere la mutazione genetica all’origine della patologia, fornendo una copia funzionante del gene LAMP2 attraverso un vettore virale.
Il ruolo del nuovo agente immunosoppressore
Rocket Pharmaceuticals ha dichiarato che il paziente deceduto, così come un secondo coinvolto nello studio, aveva ricevuto un nuovo agente immunosoppressore appena inserito nel protocollo clinico. Entrambi i pazienti hanno sviluppato la sindrome da perdita capillare, suggerendo una possibile correlazione tra l’agente immunosoppressore e le complicazioni.
Il CEO Gaurav Shah ha spiegato che si stanno conducendo analisi approfondite per capire se il nuovo componente possa aver scatenato una risposta immunitaria anomala.
“Siamo addolorati per questa perdita e siamo pienamente impegnati nella nostra missione: sviluppare terapie geniche efficaci per affrontare malattie devastanti come la Danon”, ha dichiarato Shah.
Precedenti incidenti nelle terapie geniche
Non si tratta del primo caso problematico legato alla terapia genica. Nel marzo scorso, anche Sarepta Therapeutics aveva segnalato il decesso di un adolescente sottoposto a trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne, sollevando ulteriori interrogativi sulla sicurezza di queste terapie innovative.
Rocket collabora con la FDA in attesa della revoca della sospensione
L’azienda ha comunicato che non fornirà una nuova tempistica per il completamento dello studio clinico fino a quando la sospensione non sarà revocata. Rocket ha assicurato di essere in collaborazione con la FDA e con un gruppo selezionato di esperti per approfondire le cause del decesso e aggiornare il protocollo terapeutico, se necessario.