L'Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato venerdì l'autorizzazione nell'Unione europea di Teizeild (teplizumab), il primo trattamento in grado di ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1, una malattia autoimmune cronica che colpisce 2,2 milioni di persone in Europa e che solitamente inizia durante l'infanzia.
L'agenzia europea del farmaco chiede il via libera per trattamento contro il diabete di tipo 1
Questo farmaco pionieristico è indicato per adulti e bambini dagli 8 anni in su che si trovano in stadio 2 della malattia, quando non necessitano ancora di iniezioni giornaliere di insulina. Attualmente non esiste un trattamento approvato per ritardare o prevenire la progressione del diabete di tipo 1.
Secondo i dati valutati dall'EMA, Teizeild è riuscito a ritardare l'inizio della fase 3 , quando compaiono i sintomi ed è necessaria l'insulina giornaliera , in media di 50 mesi, rispetto ai 25 mesi osservati nei pazienti che hanno ricevuto un placebo.
Il principio attivo, il teplizumab, è un anticorpo che rallenta la distruzione delle cellule beta del pancreas responsabili della produzione di insulina e viene somministrato per via endovenosa per 14 giorni consecutivi.
Il comitato scientifico dell'agenzia europea ha evidenziato il beneficio clinico osservato e ne ha sostenuto l'approvazione nonostante i frequenti effetti collaterali, tra cui la diminuzione dei globuli bianchi, le eruzioni cutanee e i disturbi metabolici.
Il due percento dei pazienti ha manifestato la sindrome da rilascio di citochine, una reazione grave inclusa nel piano di gestione del rischio.
Teizeild è stato sviluppato con il supporto del programma PRIME, destinato a medicinali innovativi che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte.
Questa raccomandazione verrà ora inviata alla Commissione europea , che è responsabile della decisione finale sull'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'UE e, una volta approvata, il prezzo e il rimborso saranno negoziati a livello di ogni Stato membro.