La Food and Drug Administration, l'agenzia federale degli Stati Uniti che regola i prodotti alimentari e i farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara e pericolosa malattia immunitaria, la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), che indebolisce il sistema immunitario, rendendo i pazienti inclini a frequenti infezioni, facili sanguinamenti e problemi della pelle, come l'eczema.
Usa: FDA approva la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La terapia Waskyra, farmaco noto anche come etuvetidigene autotemcel, è indicato per pazienti di età pari o superiore a 6 mesi e per adulti con mutazione del gene WAS.
L'approvazione è stata concessa alla italiana Fondazione Telethon ETS.
Secondo la FDA, il metodo utilizza le cellule staminali del sangue del paziente stesso, geneticamente modificate per includere copie funzionali del gene WAS.
L'approvazione si è basata su due studi in aperto e su un programma di accesso ampliato, per un totale di 27 pazienti, nei quali la terapia ha ridotto il tasso di infezioni gravi del 93% durante i primi 6-18 mesi e il sanguinamento moderato e grave del 60% durante i primi 12 mesi dopo il trattamento, ha affermato l'agenzia.
Gli effetti collaterali più comuni associati a Waskyra includono eruzione cutanea, infezione delle vie respiratorie, vomito e diarrea.
"La FDA continua a esercitare flessibilità nell'approccio normativo per le malattie rare , prendendo in considerazione tutte le fonti di dati disponibili, compresi, se del caso, i dati provenienti dai programmi di accesso ampliato", ha affermato il direttore medico e scientifico della FDA, Vinay Prasad.